מחלת כליות פוליציסטית (ADPKD)

מחלת כליות פוליציסטית (ADPKD)

 

הינה המחלה התורשתית השכיחה ביותר המובילה להתפתחות של אי ספיקת כליות מתקדמת וצורך בדיאליזה ו/או השתלת כליה. החולים מפתחים עם השנים ציסטות מרובות שתופסות את רקמת הכליות וגורמות בסופו של דבר לאי ספיקת כליות שהולכת ומתקדמת, עד לאי ספיקת כליות סופנית וצורך בטיפול כלייתי חליפי. למחלה ביטויים נוספים, כגון ציסטות בכבד, דיברטיקולים במעי הגס, אבנים בדרכי השתן והכליות ואנוריזמות במוח. מרבית החולים סובלים מיתר לחץ דם.

כיצד מאבחנים מחלת כליות פוליציסטית (ADPKD) ?

האבחנה של מחלת כליות פוליציסטית (ADPKD) נעשית בדר"כ בחולים עם סיפור משפחתי של המחלה, או בעקבות ממצא של ציסטות מרובות בכליות בבדיקת הדמייה. ניתן לבצע אבחון גנטי ולזהות את המוטציה הספציפית במשפחה.

 

האם קיים טיפול במחלת כליות פוליציסטית (ADPKD) ?

בשנים האחרונות למדו את המנגנון הפתולוגי המוביל להתפתחות של הציסטות וגדילתן. קיימת היום תרופה שאושרה לטיפול במחלת כליות פוליציסטית בארה"ב, אירופה ויפן, אולם עדיין איננה זמינה ואינה רשומה בישראל. התרופה הוכחה כמאטה את קצב הדרדרות תפקוד הכליות בחולים עם מחלת כליות פוליציסטית. יחד עם זאת חלק מהמטופלים בתרופה זו מפתחים הפרעה בתפקוד הכבד המצריכה לעיתים הפסקה של התרופה. קיימת היום תרופה נוספת במחקר הפועלת באופן דומה לעכב את התפתחות וגדילת הציסטות, קרוב לודאי עם פחות הפרעות בתפקוד הכבד. פרט לכך, מרבית החולים זקוקים לטיפול בתרופות להורדת לחץ הדם.

---

 

מחקר ACTION

אודות המחקר:

מטרת המחקר לבדוק האם התרופה הניסיונית ליקסיוופטן יעילה בהאטת הירידה (ההחמרה) בתפקוד הכליות אצל אנשים עם מחלת כליות פוליציסטית . כמו כן תבחן מידת הבטיחות של ליקסיוופטן, כולל האופן שבו היא משפיעה על הכבד .

 

מי יכול להשתתף במחקר זה?

• מטופלים ומטופלות בגיל 18 שנים ועד 60  עם אבחנה של  מחלת כליות פוליציסיטית.
• תפקוד כלייתי (ערך eGFR )  גדול מ-25

 

---